卑诗省撤资罕病药引争议

加拿大卑诗省撤销对罕见病患者资助高价药物

卑诗省政府于6月18日宣布，将停止为9岁患有巴顿病（Batten disease）的查莉·波洛克支付昂贵药物Brineura的费用。这款药物每年价值约100万元，目前仅供全省唯一一位患者使用——来自温哥华岛的查莉。

查莉患有罕见且无法治愈的神经元蜡样脂褐质沉积症第二型（CLN2），每天多次癫痫发作，最终会导致脑损伤。2019年，卑诗省政府宣布为她支付Brineura费用，该药物通过向大脑输注液体的方式减缓CLN2的发展。

卫生厅长乔西·奥斯本表示，罕见病用药的高昂费用给决策带来了额外复杂性。但她强调，药物的价格并不是医疗专家建议停止资助的决定依据。 政府是在查莉3岁时批准资助Brineura的。然而，根据去年医学评估结果，查莉病情已经发展到符合停药标准。

奥斯本指出，一旦患者的运动和语言能力退化到一定程度，Brineura就无法再减缓CLN2的发展。卫生厅对这一情况进行了审查，并最终决定停止资助。卑诗省表示，“罕见病高价药物项目”下的药品是否提供，是依据加拿大药物机构提供的临床标准，并由独立专家委员会提出建议后决定的。

奥斯本表示：“我知道这不是查莉一家想听到的结果，这也不是我们任何人想听到的结果。”然而，查莉的母亲乔莉·费尔斯则在6月13日通过脸书发文表达不满，称加拿大药物机构的报告并没有说明卑诗省政府为何选择停止资助。她指出，查莉的医疗团队认为继续使用Brineura仍然符合她的最大利益。

“任何不予继续支持的决定都是残忍而错误的，”费尔斯写道。“现在不是让查莉停用Brineura的时候，她仍在受益，我们恳请省政府让她继续生存、继续获得这种药物的治疗。”

阅读本文之前，你最好先了解 巴顿病 (Batten disease) 及其治疗方法的背景知识。

巴顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会导致大脑和身体功能逐渐衰竭。这种疾病通常在儿童时期出现，并最终导致死亡。目前尚无治愈方法，但一些药物可以帮助减缓病情进展。 Brineura 便是其中一种可以注射到大脑中，通过改变一种特殊蛋白的活性来减缓巴顿病发展的药物。

查莉·波洛克的情况引发了关于罕见病患者治疗、药物价格和政府资助政策的激烈讨论。 一方面，卑诗省政府坚持遵循加拿大药物机构的临床标准并强调 Brineura 对于查莉目前的病情已经不再有效。他们表示，一旦患者的运动和语言能力退化到一定程度，Brineura就无法再减缓CLN2的发展。另一方面，查莉的母亲以及她的医疗团队坚称继续使用 Brineura 可以带来益处，并呼吁政府改变决定。

这场争论暴露了社会中存在的一些矛盾：一方面是患者和家属对救命药物的需求；另一方面是政府在有限资源下做出艰难决策的现实。 这种情况下，如何平衡患者的权益、医疗专家的建议以及公共资源的分配，是一个需要认真探讨的复杂问题。

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